Sağırlığa yol açan hasarlı DNA değiştirildi! Gen tedavisi ile duymaya başladı

İşitme engeliyle doğan Opal Sandy’ye birinci yaş günü öncesinde başlayan tedavisi altı ay sonra sonuç vermeye başladı. Kulak içine gen infüzyonu uygulanarak, Sandy’nin kalıtsal (irsî) sağırlığa yol açan hasarlı DNA’sı değiştirildi.

KONUŞMAYA DA BAŞLADI

18 aylık olan Sandy’nin anne ve babası, kızlarındaki ilerlemenin akıllara durgunluk verici olduğunu söylüyor. Sandy artık fısıltıları dahi duyuyor ve “anne”, “baba” gibi kelimeleri söyleyebiliyor. Küçük kızın beş yaşındaki ablası Nora da kalıtsal işitme engeli hastalığı ile dünyaya geldi ve koklear implant cihazı kullanıyor.

SÜREÇ NASIL İLERLİYOR?

Bu cihazlar, iç kulağın içinde yer alan sinirleri elektriksel olarak işitme “hissi” veriyor. Cihaz, kulak zarı olarak bilinen kısımdaki hasarlı ses algılayıcı tüy hücrelerini atlayarak doğrudan işitme sinirini uyarıyor.

Gen tedavisinde ise Otof geninin çalışan bir kopyası, geliştirilmiş, zararsız bir virüs kullanılarak hücreye iletiliyor. Küçük kızın sağ kulağına genel anestezi altında bu yeni tedavi uygulandı. Sol kulağına ise koklear implant yerleştirildi. Opal, birkaç hafta içinde sağ kulağında alkış gibi yüksek sesleri duyabilmeye başladı. Altı ay sonra, gen tedavisi uygulanan sağ kulağın kısık sesleri, hatta fısıltıları bile neredeyse normal şekilde işitebildiği belirlendi. Uzmanlar, terapinin diğer ileri derece işitme kaybı türlerinde de işe yarayacağını umuyor.