Nadir hastalıklara umut olacaklar

MAHMUT ÖZAY

Üsküdar Üniversitesi bilim alanında yürüttüğü çalışmaları yeni kurulan laboratuvarlarıyla daha ileri seviyeye taşımaya çalışıyor. Transgenetik Hücre Teknolojileri ve Epigenetik Uygulama Araştırma Merkezi (TRGENMER) ve Kök Hücre Çalışmaları Uygulama ve Araştırma Merkezi (ÜSKÖKMER), nadir hastalıklar, kanser ve nörolojik hastalıklar konusunda çalışmalar yürütüyor. TRGENMER Müdürü Dr. Öğretim Üyesi Cihan Taştan, 2018 yılında kurulan merkezin amacının kanser immünoterapi ve nadir hastalıklar için genetik tedavi yöntemleri elde etmek olduğunu kaydetti. Türkiye’de bu alanda çalışan çok az sayıda kurum olduğunu kaydeden Dr. Öğretim Üyesi Cihan Taştan “Şu an Türkiye’de üretilecek genetik tedavilerden birkaçı da 2-3 yıl içerisinde TRGENMER bünyesinde pre-klinik aşamaları tamamlanmış şekilde üretilmiş olacak. Buna dair yine aldığımız bazı kurumlardan proje destekleri var. Projemiz şu an yeni kurulan merkezimizde yapacağımız çalışmalarla 3 yıl içinde klinik deneme aşamasına geleceğiz” şeklinde konuştu.

KANSERE KARŞI YERLİ TEDAVİ
TRGENMER bünyesinde yapılacak çalışmalardan ilkinin farklı kanser türlerine yönelik immünoterapi çalışmaları olduğunu kaydeden Cihan Taştan “Önümüzdeki aydan itibaren araştırmalara başlayacağız ve 2023’ün sonunda preklinik hayvan çalışmalarını bitirmeyi hedeflemekteyiz. TRGENMER’de kansere karşı Türkiye’deki yerli yani tamamen Türkiye’de üretilecek genetik tedavi denemelerine başlamış olacağız” ifadelerini kullandı.

SMA İÇİN İLAÇ ÇALIŞMASI
2 bin kişide bir veya çok daha seyrek oranda görülen, yaklaşık yüzde 70’i genetik bozukluk sonucu oluşan rahatsızlıklara nadir hastalıklar denildiğini belirten Dr. Öğretim Üyesi Cihan Taştan, SMA hastalığı tedavisine ilişkin ilaç üzerinde çalışma yaptıklarını belirterek şunları söyledi: Şu an literatürde tanısı konulmuş 6 bin 172 tane nadir hastalık var. Türkiye’de özellikle akraba evliliğinden dolayı tüm popülasyonu topladığımızda 5 ila 8 milyon kişinin bu nadir hastalıktan muzdarip olduğunu düşünüyoruz. Avrupa’da 30 milyon, Amerika’da 30 milyon tüm dünyada yaklaşık 350 milyon kişinin bir tedavi beklediği görüyoruz. Yapılan araştırmalar 6 bin 172 hastalığın sadece %5’inde yaşam kalitesini arttıran birkaç ilacı olduğunu ortaya çıkardı. Geçtiğimiz son 2-3 yılda FDA’dan onay alan genetik tedavi ilaçları bulunuyor. Bu ilaçlar 500 bin dolardan başlıyor, kişi başı 2 milyon dolara kadar ulaşıyor. Bu ilacın içerisinde tüpün içerisinde bir virüs var ve bu virüs sadece sinir hücresindeki bozuk olan gen yerine işlevsel bir kopyasını aktarmaya dayalı.

Dolayısıyla tek bir tüp 2 milyon dolar olan bir ilaç ve Türkiye’de de sıklıkla gündeme gelen SMA hastalığına karşı geliştirilmiş onay almış bir ilaç. TRGENMER’i kurduktan sonra ilk girdiğimiz alan SMA gen tedavisi alanı oldu. Diğer bir taraftan SMA hastalığından koruyabilmek için yetişkinlerde taşıyıcılık erken tanı, taşıyıcılık tanısı yeni doğanlarda da topuk kanından erken tanı yapmak için SMA tanı kiti başvurumuzu Türkiye Sağlık Enstitüleri Başkanlığı TÜSEB’e yapacağız.

“ALANDA SÖZ SAHİBİ OLACAĞIZ”
“Geçtiğimiz 2010 yılından 2021’e kadar birçok farklı hastalığın gen mühendisliği yollarıyla yani DNA tabanlı teknolojilerle birlikte tamir edilebileceğini gördük” diyen Dr. Öğretim Üyesi Cihan Taştan “Hedefimiz buradaki ürünleri kanser immünoterapisi olabilir ya da diğer genetik tedavi denemeleri olabilir ürüne dönüştürebilecek bir ekosistem oluşturmak. Üniversite, hastanemiz, diğer taraftan girişimimiz araştırma merkezimiz aslında bir konsepti tamamlayan bir aşama. Hem öğreniyoruz hem yayınlıyoruz hem bilimsel araştırma yapıyoruz. İnşallah TRGENMER ile üniversitemizde bu alanda özellikle Türkiye konusunda söz sahibi olacak büyük bir merkez olacak.” dedi.

UZMAN DA YETİŞTİRECEK
Dr. Öğretim Üyesi Cihan Taştan, TRGENMER’in sadece bilim üretmeyeceğini, uzman da yetiştireceğini belirterek “Laboratuvarlarımızı diğer kurumların laboratuvarlarından ayıran en önemli özellik cihazlar değil, personelin sahip olduğu bilgidir. Buradaki cihazlarla birlikte gerçekleştirilecek gen mühendisliği farklı virüs tiplerinin üretimi, farklı genetiği değiştirilmiş hücre tedavilerinin geliştirilmesi kısmına kadar hatta klinik deneme kısmına kadar gerekli olan bütün bilgi, beceri, deneyim şu an TRGENMER bünyesinde var. 10 yüksek lisans öğrencimiz ki doktora çalışmalarında da bizimle olacaklar. 25 son sınıf lisans öğrencimiz bunu sıfırdan başlayıp öğrenmiş olacak” diye konuştu.

İlgili Haberler

Cilt kanserini yapay zeka teşhis edecek